De Genentech à Genzyme, l’ADN du succès

Rédigé le 27 août 2014 par | Article, Indices, marchés actions, stratégies Imprimer

▪ L’alphabet commence par ABC… Aujourd’hui, il devrait se résumer à ces quatre lettres : ACGT. En effet, notre économie et nos vies dépendent de plus en plus de la biotechnologie. La biotechnologie dépend quant à elle du langage ADN, écrit en quatre lettres moléculaires : A (adénine), C (cytosine), G (guanine) et T (thymine).

Ce nouvel alphabet concerne tout ce que nous faisons. Les aliments que nous cultivons et les médicaments que nous utilisons pour protéger notre santé dépendent de nos connaissances sur la machinerie de la vie et de nos capacités à la modifier pour mieux satisfaire nos besoins.

Des chercheurs tentent de développer de nouveaux organismes pour fabriquer des ersatz de pétrole à un prix abordable : même l’énergie s’apprête à faire sa révolution biotechnologique.

▪ La découverte de l’alphabet du vivant
Désormais, tout dépend de notre capacité à lire mais aussi à réécrire l’ADN. Et nous avons nettement progressé depuis que la structure des molécules d’ADN a été déchiffrée et décrite pour la première fois au début des années 1950.

Avant cette date, nous supposions déjà que les protéines contenaient un code de base capable de régir les fonctions cellulaires, mais dans les années 1940, il est devenu évident que ces longues molécules en forme de chaîne étaient les vraies responsables.

Dans les années 1960, l’alphabet basique du code ADN (A, C, G et T) fut établi. Pendant les années 1970, nous étions déjà capables de travailler sur certaines portions de ce code.

En 1972, Paul Berg, professeur à l’Université de Stanford, aida à créer la biotechnologie moderne en combinant des gènes provenant de deux organismes différents

En 1972, Paul Berg, professeur à l’Université de Stanford, aida à créer la biotechnologie moderne en combinant des gènes provenant de deux organismes différents. En utilisant de nouvelles méthodes pour couper et joindre des morceaux d’ADN, il montra qu’il était possible de faire passer le code génétique d’un type de virus à un autre. Ses efforts furent plus tard récompensés par un Prix Nobel.

▪ La révolution de l’ADN recombinant
La santé est évidemment le domaine dans lequel ces nouvelles connaissances eurent le plus d’impact. La fabrication d’organismes sur mesure grâce à la modification génétique a permis d’ouvrir de nouveaux horizons en médecine.

Il fut rapidement évident que cette nouvelle technologie, l’ADN recombinant, était la clé d’un immense potentiel capable de sauver des vies.

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Elle a par exemple permis à des chercheurs de produire des molécules trop grandes et trop complexes pour les techniques de fabrication chimique traditionnelles. De nouveaux traitements sont devenus possibles, et les recherches de Berg purent très rapidement être mises en pratique.

Dès la fin des années 1970, une nouvelle classe de produits pharmaceutiques, les traitements biologiques (appelés ainsi parce qu’ils sont obtenus grâce à des processus biologiques) était née : les chercheurs de Genentech utilisèrent ce type de techniques pour faire en sorte que des bactéries fabriquent de l’insuline en leur ajoutant un code ADN.

Chaque minuscule cellule bactérienne produite par l’entreprise devient alors une usine à insuline. Il ne fut plus nécessaire d’extraire cette hormone chez les animaux : une forme biosynthétique fut désormais produite en masse par des bactéries que l’on cultivait dans des citernes !

En 1982, l’insuline de Genentech devient le premier traitement génétiquement modifié autorisé pour une utilisation chez l’homme par la FDA.

La biotechnologie fut alors capable de remplacer une substance vitale chez des personnes qui ne sont plus en mesure de la produire. Ce fut là une étape importante car l’insuline était jusqu’alors synthétisée chimiquement qu’en petites quantités. L’insuline animale, bien que toujours préférable à une absence totale de traitement, provoquait souvent des effets secondaires chez les patients, n’étant pas identique à celle produite par les cellules humaines.

L’utilisation d’ADN recombinant par Genentech ouvrit la voie à de nouveaux traitements… et fit aussi la fortune de ses actionnaires

L’utilisation d’ADN recombinant par Genentech ouvrit la voie à de nouveaux traitements… et fit aussi la fortune de ses actionnaires : l’entreprise fit son entrée en bourse en octobre 1980 pour 35 millions de dollars. En 2009, elle fut rachetée par Roche pour 46 milliards de dollars.

▪ Genzyme, parcours d’un succès
Mais par rapport à certaines molécules produites par le corps humain, l’insuline est relativement basique : elle peut être produite en utilisant des organismes simples, tels que des bactéries. Des lignées cellulaires plus complexes furent alors standardisées, permettant de développer de nouveaux traitements pour des maladies complexes et mortelles, jusque là difficiles à combattre, notamment les troubles génétiques rares.

Les traitements de ces maladies orphelines, même si le nombre de patients atteints est souvent faible, peuvent générer des revenus de plusieurs milliards de dollars.

C’est l’un des domaines sur lesquels un autre pionnier de la biotechnologie, Genzyme, s’est concentré après son entrée en bourse en juin 1986 (l’IPO s’est faite à 27 millions de dollars).

En utilisant l’ADN recombinant, Genzyme devint un spécialiste des maladies orphelines. L’entreprise accumula des connaissances sur la production d’une large gamme d’enzymes vitaux pour la santé humaine.

En 2011, elle fut à son tour rachetée par un géant pharmaceutique : Sanofi-Aventis dut mettre plus de 20 milliards de dollars sur la table. Mais notre histoire ne s’arrête pas là — ni du point de vue de la science, ni de celui de l’investissement. Des chercheurs continuent de travailler fiévreusement sur de nouvelles manières d’utiliser le code de la vie pour produire des substances capables de la sauver, et notamment pour les maladies orphelines.

Il existe encore beaucoup de maladies génétiques qui empêchent les patients de produire des enzymes nécessaires à leur survie, et les méthodes de fabrication actuelles ne permettent pas toujours de résoudre le problème. La plupart de ces chercheurs travaillent pour le propriétaire d’une nouvelle technologie de biofabrication qui est en passe de devenir le prochain Genzyme. Vous vous en doutez : c’est cette biotech qui nous intéresse ce mois-ci dans NewTech Insider.

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Ray Blanco
Ray Blanco
Rédacteur en Chef de NewTech Insider et FDA Biotech Trader

Ray Blanco était le genre d’enfant qui reste des heures dans sa chambre tous les soirs, programmant des codes dans son ordinateur Timex Sinclair 1000.

Au collège, alors que la plupart des autres gamins étaient dehors à jouer au ballon, Ray était dans sa cave, tentant de construire ce qu’on appelle une « Chambre de Wilson » — un appareil ultra-refroidissant permettant de détecter les particules de radiations ionisantes.Puis il s’est mis à explorer les domaines de la robotique… de l’avionique… de la génomique… de la biotechnologie… Devenir plus intelligent, c’est ainsi que Ray s’amusait.

Et aujourd’hui, il combine sa passion de la technologie avec ses connaissances et son savoir-faire dans les domaines de la finance et des marchés boursiers au sein de la lettre NewTech Insider, dont il est co-rédacteur.

En savoir plus sur NewTech Insider et FDA Biotech Trader.

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