▪ Il y a un peu plus de 10 ans, la science a réussi pour la première fois à décrire en entier l’information contenue dans l’ADN humain. L’ADN est une chose incroyable. Bien que le contenu général du code génétique inscrit sur cette molécule soit aujourd’hui connu, nous restons tous aussi uniques que des flocons de neige. Même si nous possédons tous le même ensemble de gènes de base, nous portons chacun des variantes très diverses de ces gènes : c’est cette recette qui compose nos génotypes individuels. De plus, l’interaction de ces gènes avec les facteurs environnementaux est également unique, nos phénotypes — nos caractéristiques observables — sont donc différents également.
Cela étant dit, le code contenu dans notre ADN est incapable de faire quoi que ce soit tout seul. Comme le plan d’un bâtiment, il contient l’information qui permet de construire quelque chose d’autre. Pour pouvoir servir un but concret, un plan doit être converti en des éléments tangibles. Dans le cas de nos plans biologiques, inscrits dans notre ADN, le produit principal sont des protéines — les briques qui permettent de construire le corps humain.
Nos cellules produisent une grande variété de protéines : petites, grosses et repliées dans des formes très complexes… Lorsqu’un gène humain comporte un ensemble d’instructions correctes pour la construction de protéines tout va bien. Mais il arrive malheureusement que nous héritions de plans erronés, ou qui n’ont pas été copiés correctement lors de notre conception. Les maladies génétiques surviennent ainsi.
▪ L’importance de la dystrophine
L’une de ces maladies, c’est la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les personnes atteintes sont victimes d’une mutation qui empêche le gène le plus long du génome, celui qui contient les plans d’une protéine appelée dystrophine, de faire son travail.
La dystrophine est une grosse protéine qui, en quelque sorte, absorbe les chocs lorsque les cellules musculaires se contractent. Elle lie le squelette interne des cellules, ou cytosquelette, à la matrice extracellulaire (un autre squelette présent au dehors des cellules) et les maintient en place. Lorsqu’elle n’est pas présente, les fibres musculaires sont endommagées.
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La DMD est liée au chromosome X : elle ne touche donc que les hommes. Les garçons nés avec cette mutation voient leurs muscles maigrir à vue d’oeil. Ils perdent leur endurance musculaire et leur capacité à marcher. A terme, leurs poumons deviennent trop faibles pour assurer la respiration et leur coeur ne parvient plus à battre. La plupart des patients atteints de DMD ne peuvent plus marcher à 12 ans, peu survivent au-delà de leur 30ème année.
Il est terrible de voir de jeunes garçons, qui devraient être plein de vitalité, confinés dans un fauteuil roulant. Malgré de nombreuses années de recherche aucun traitement actuellement sur le marché ne permet de s’attaquer aux causes profondes de la DMD.
▪ Des solutions se dessinent
Nous pouvons maintenant développer des méthodes permettant d’altérer le cours des maladies provoquées par des codes génétiques défectueux. L’une d’elles consiste à modifier le code des messagers moléculaires qui transportent les copies des plans contenus dans l’ADN. Appelés ARN, ces messagers copient les instructions pour la production de protéines et les livrent aux ribosomes d’une cellule, qui se chargent ensuite de les fabriquer.
Une technique utilisée pour modifier l’activité de l’ARN messager s’appelle l’interférence par ARN (ARNi) : il s’agit d’interférer avec l’action de molécules d’ARN messager. Une autre méthode, c’est l’anti-sens, qui fonctionne de la même manière.
Les deux technologies sont similaires au niveau moléculaire. Avec l’ARNi/anti-sens, une molécule est construite à partir d’une colonne vertébrale, à laquelle on attache des bases azotées. Il faut ensuite donner des instructions très précises à cette séquence de bases azotées, qui doit transporter un code donné, complémentaire à une cible ARN en particulier. Une fois à l’intérieur d’une cellule, l’ARNi ainsi obtenu interagit avec l’ARN messager et modifie son activité.
L’ARNi/anti-sens est déjà largement utilisé dans la recherche médicale pour « allumer » ou « éteindre » un gène et en étudier les conséquences. Par exemple, des chercheurs l’utilisent pour « mettre KO » l’expression de certains gènes et voir comment ils fonctionnent. Cette technologie pourrait bien nous aider à lutter contre les maladies génétiques encore incurables.
Dans ma lettre, NewTech Insider, nous avons en portefeuille une entreprise qui travaille déjà sur ce type de méthodes. Elle développe des molécules anti-sens qui modifient l’ARN en construisant une séquence opposée et complémentaire à un ARN cible présent dans les cellules. L’un de ses composés vient de faire l’objet d’une décision de la FDA — et pourrait bien devenir le premier traitement systémique à base d’ARN de l’histoire. Le prix de la valeur a déjà pris +70% depuis notre première recommandation… et ce pourrait n’être qu’un début. Pour en savoir plus…
