▪ Vous connaissez peut-être les priority review vouchers (PRV) — les bons d’évaluation prioritaires ?
Conçus par les économistes de l’université de Duke pour encourager le développement de médicaments contre les maladies tropicales ne disposant pas de traitement, ils ont été ratifiés en 2007.
Grosso modo, il s’agit d’un "coupe-file" permettant de raccourcir la procédure relative à une demande d’homologation d’un nouveau médicament. Les PRV sont octroyés aux entreprises qui mettent au point des médicaments susceptibles d’offrir un traitement pour certaines maladies orphelines. On estime la valeur financière de ce statut d’évaluation prioritaire entre 200 et plus de 500 millions de dollars. C’est comme un ticket en or massif.
Le problème de l’industrie biotechnologique est que les maladies orphelines — ce que sont la plupart des maladies tropicales — touchent des populations qui sont soit peu nombreuses soit très pauvres. Elles représentent donc de mauvaises cibles pour des entreprises dépendant de bénéfices pour survivre. Le magazine Forbes estime que l’industrie pharmaceutique consacre quatre milliards de dollars pour chaque nouvelle autorisation de mise sur le marché. Même les estimations basses donnent un coût total de plus d’un milliard de dollars. Dans cet environnement réglementaire, il n’est donc pas très logique d’un point de vue économique d’essayer de trouver un traitement à ces maladies tropicales.
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Le coût de l’autorisation individuelle est, naturellement, bien moindre. Mais le coût total reprend de manière fiable le risque impliqué dans la mise au point de médicaments. Il n’est donc guère surprenant que les start-ups et les entreprises pharmaceutiques établies ne souhaitent pas dépenser des dizaines de millions pour des médicaments qui n’offriront probablement aucun retour sur investissement.
Les économistes de Duke qui ont conçu les priority review vouchers ont été assez intelligents pour identifier que les retards associés à une autorisation règlementaire de mise sur le marché pourraient être exploités pour encourager la mise au point de médicaments contre les maladies orphelines. Naturellement, une réelle réforme de la Food and Drug Administration (FDA) serait la solution mais elle ne semble pas être pour bientôt.
Pourquoi ?
Pour la raison que cela peut prendre des années pour sortir du dédale réglementaire, un raccourci pour arriver en début de file est extrêmement précieux pour les sociétés pharmaceutiques. Non seulement cela réduit les coûts de financement mais cela peut aussi être utilisé pour faire entrer un médicament sur le marché avant la concurrence. Dans ce genre de secteur lucratif mais souvent très concurrentiel, cet avantage peut valoir des milliards.
▪ Coûts et potentiels
Comme vous le savez peut-être, la plupart des entreprises qui développent des médicaments dépendent de partenariats avec les grandes entreprises pharmaceutiques pour financer les essais cliniques de phase 3, extrêmement coûteux et qui précèdent l’autorisation de mise sur le marché. Toutefois, si une entreprise qui a reçu l’autorisation pour un médicament contre une maladie orpheline se voit accorder un priority review voucher, cela bouleverse totalement le ratio risque/récompense. Au minimum, cela pourrait conduire à une plus grande entrée d’argent pour la société qui a mis au point le médicament dans un partenariat avec une grande entreprise pharmaceutique.
Au mieux, une entreprise possédant beaucoup de ressources pourrait soutenir un médicament à travers le processus d’autorisation et vendre son PRV sur le marché, comme un actif. Ce scénario n’est pas aussi improbable qu’on pourrait le croire, pour une simple et bonne raison : les médicaments qui satisfont les conditions pour obtenir un PRV sont, par définition, des médicaments concernant les maladies orphelines. Par conséquent, les candidats à une homologation pour un médicament contre une maladie orpheline obtiennent un traitement spécial très précieux de la part des régulateurs. Il leur est également plus facile de lever des fonds pour les essais cliniques.
Même si nous avons déjà déterminé plus haut ce qui définit une maladie orpheline, dans de nombreux cas la réponse peut être compliquée parce qu’elle est soumise à la détermination de la FDA. Heureusement, un certain nombre de maladies graves ont été spécifiquement nommées dans la loi initiale, épargnant ainsi l’incertitude liée au bon vouloir de la bureaucratie. Parmi des maladies réellement graves comme la bilharziose (schistosomiase) et la dracunculose, on trouve la dengue/dengue hémorragique.
Contrairement à beaucoup des autres maladies, la dengue affecte des centaines de milliers de personnes et un million de personnes risquent de l’attraper. Il existe quatre variantes ou sérotypes du virus. Si en attraper une ne provoque généralement qu’un désagrément, en attraper deux peut entraîner une dengue hémorragique, l’une des premières causes de mortalité infantile sous les tropiques. L’apparition de deux sérotypes en Floride a alerté les responsables de santé publique. En vérité, la probabilité d’une prochaine pandémie mondiale est forte et les innovateurs biotechnologiques spécialisés dans les maladies orphelines doivent être bien équipés pour des objectifs tant humanitaires que financiers.
En résumé, recherchez les entreprises biotechnologiques qui se spécialisent dans les maladies orphelines et sont qualifiées pour les PRV, car elles peuvent les utiliser pour prendre l’avantage.